3月29日、国家衛健委員会は「臨床急需薬品臨時輸入工作案」と「塩化巴占臨時輸入工作案」について公開的に意見を求める公告を発表した。
このうち、「塩化巴占臨時輸入工作方案」によると、国家衛生健康委員会は塩化巴占臨床需要量を提出し、使用医療機関のリストを確定し、先頭に立って輸入した医療機関を選定し、薬品使用規範と処方資質の要求を組織し、患者の知る同意と医師の免責要求を明確にした。 これは、患者の家族が「麻薬密輸、輸送、販売罪」などのリスクを冒すことなく、病院を通じて合法的に使用を申請できることを意味します。
塩化巴占は中国で二種類の精神薬品に属し、関連する模倣薬が承認されていない。 一部のまれなてんかん性脳症の患児にとって、クロロバゾンは対症的で副作用の小さい「救命薬」である。そのため、患者の家族が法的リスクを冒して「代理購入」を通じて薬物を取得せざるを得なくなった。
昨年12月、てんかん患児の保護者の連名の助けを求める手紙が監督管理層の注目を集めた。 国家衛生保健委員会はその時、患者の薬品使用量の需要を理解し、関連機構と部門を協調して薬品管理法の関連規定に基づき、集中的な申請と輸入を組織し、患者の薬品使用需要を満たすと公言した。
近年、珍しい病気の診療保障は国家の医療改革活動の重点の一つとなり、国は多くの措置をとり、珍しい病気の患者が薬がなく、薬が使えないなどの難題の解決に力を入れている。2021年12月に開かれた珍しい病気の大会で、国家医療保険局の李滔副局長は、現在までに、中国では60種類以上の珍しい病気の薬が発売され、そのうち40種類以上が国家医療保険の目録に組み込まれ、25種類の病気に関連していると指摘した。同時に、珍しい病気の薬品に対する医療保険交渉の参入を通じて、珍しい病気の薬品の価格を大幅に下げ、2021年に7つの珍しい病気の薬品の交渉に成功し、平均65%の減少幅に達した。
また、審査・認可の改革の下で、新薬の発売速度は大幅に加速したが、一部の疾病分野では依然として「国外に薬があり、国内に薬がない」状況が存在し、巨大な臨床需要を満たすために、国も新薬の「高速道路」への参入を切り開いた。国内で発売されていない海外の新薬を楽城と大湾区大陸部の9市で先に試すことができる。「香港・マカオ薬品通」の最初の試験病院のように、香港・深セン病院はポンペイ病と難治性てんかんなどの治療薬を導入し、地域内の珍しい病気の薬の空白を埋め、より多くの珍しい患者に希望をもたらした。
50医療機関は輸入塩化巴占 を使用する予定である。
3月29日、国家衛生健康委員会薬政司は「臨床急需薬品臨時輸入工作案」と「塩化巴占臨時輸入工作案」について公開的に意見を求める公告を発表した。「塩化巴占臨時輸入工作案」(意見募集稿)は、塩化巴占臨床用薬の急需を満たすために、「臨床急需薬品臨時輸入工作案」の関連規定に基づき、本案を制定したと指摘した。
「塩化巴占臨時輸入工作方案」に基づき、国家衛生健康委員会は塩化巴占臨床需要量を提出し、使用医療機構のリストを確定し、先頭に立って輸入した医療機構を選定し、薬品使用規範と処方資質の要求を組織し、患者の知覚同意と医師の免責要求を明確にした。
新たに発表された「クロワッサン仮輸入作業案」(意見募集稿)によると、輸入に使用するクロワッサンは明確な流れを占めている。 患者は「密輸、輸送、麻薬販売罪」などのリスクを冒すことなく、病院を通じて合法的に使用を申請することができる。
意見募集原稿によると、薬品の使用管理の面では、臨床技術規範を制定し、薬品の臨床診療用途、患者グループ、使用科と医師リストを明確にしなければならない。特定項目管理制度を確立し、医師の処方、薬物使用医師の指示の適宜性を審査し、医師の薬物使用行為を厳格に規範化する。
また、臨時輸入薬品の使用に関する臨床診療カルテ及び薬品の安全性、有効性、価格、依存性、副作用などの情報データをモニタリング記録し、長期にわたって保存しなければならない。深刻な副作用が発生した場合、医療機関が所在する省の薬品監督管理部門、衛生健康主管部門、中国薬品経営企業に速やかに通報する。省クラスの薬品監督管理部門は省クラスの衛生健康主管部門と共同で臨床用薬のリスクを検討し、必要に応じて使用停止などの緊急制御措置をとり、上級主管部門にそれぞれ報告する。
現在、50の医療機関がクロロバツを使用する予定だ。このうち、輸入病院を北京協和病院とする予定だ。先頭に立って輸入した医療機関は国家薬監局に臨時輸入申請を提出し、輸入部門に輸入許可証を委託することができる。輸入部門は輸入許可証を持って直接税関に通関手続きを行い、このような輸入薬品は、港の検査を行う必要はありません。
今回選定された50社の塩化巴が輸入に使用する医療機関の条件は以下の通りである。三級病院2.てんかん亜専門医または関連専門医を有し、てんかんまたは児童てんかんの診療に従事して10年以上である。3.塩化巴占臨床安全使用規範及び応急対策を有し、臨床、薬学、医務多学科診療チームを設立する。
上述の意見募集原稿によると、関連処方医師はてんかんまたは児童てんかんの診療に従事するために10年以上、副主任医師または主任医師である必要がある。麻酔薬品と精神薬品の処方権を有する。ベンゼン二窒素類を用いててんかんを治療する臨床使用経験がある。塩素巴占の適応証(てんかん制限)を厳格に把握することができる。塩素巴占の用法使用量、治療効果評価、副作用モニタリングと処理を熟知している。現在、それぞれの病院のベンゼン二窒素類薬品の使用要求に従い、1枚の処方箋は最大1ヶ月の使用量を超えてはならない。
報告によると、珍しいてんかん疾患の患児は、繰り返しのてんかん発作が現れる。ある患児は毎日数十回あるいは百回発作し、ある患児はてんかんの持続状態が現れ、発作すると1時間以上続く。ある患児は救急のためにタイムリーに死なない。クロロバツは珍しいてんかん疾患を治療する広域抗てんかん発作薬である。
中国抗てんかん協会副会長、重慶医科大学附属第一病院神経内科教授の王学峰氏もメディアに対し、 塩化巴占はベンゼンジアゾ卓類に属し、通常他の抗てんかん薬と共同で応用されていると指摘した。 20%から30%程度の耐薬性てんかん患者は、臨床的によく使われる薬は効果がなく、医者はよく使わない薬の使用を模索するので、塩素巴は難治性てんかんの中で少し多く使用され、大人も子供も使用され、子供はずっと多い」。
しかし、注目すべきは、中国の「精神薬品品種目録(2013年版)」の中で、 塩素巴占は第2類の精神薬品であり、中国では上場販売が許可されていないことだ。 2017年、国家禁毒委員会弁公室は「〈100種類の麻酔薬品と精神薬品管制品種依存性換算表〉の印刷配布に関する通知」で、 1グラムのクロロバールが0.1ミリグラムのヘロインに相当すると指摘した。
もちろん、 薬の不足を徹底的に解決するには、塩素巴占が中国で上場することを推進しなければならない。
2017年、国家衛健委員会は第2陣の児童薬品リストの研究開発を奨励する通知を発表し、その中には10 mgの塩化巴占錠剤が含まれている。しかし、現在も国産のクロロバツが上場していない。
現在までに、済南科匯医薬科学技術有限会社と宜昌人福薬業だけが塩化巴占の薬品登録申請を提出し、申請タイプはそれぞれ「新薬」「模造」である。
公開情報によると、湖北宜昌人福薬業有限責任公司はすでに「塩化巴占錠人体生物等価性研究」を完成し、国家薬監局薬品審査センターはすでにこの薬の上場申請を引き受けており、これは中国初の「塩化巴占」を迎える見込みであることを意味している。
珍しい病気の薬の保障を強化する
実際、クロロバツを除いて、他の多くの珍しい病気の薬物獲得性問題は解決しなければならない。現在、珍しい病気は中国で依然として大きなグループがあり、発病人数は約2000万人を超えている。
そのため、国は珍しい病気の薬物使用保障を極力推進している。2018年5月の「第1陣の珍しい病目録」の発表後、2018年11月から相次いで発表された3陣の臨床緊急海外新薬リストのうち、計73品種で、そのうち珍しい病薬は34品種で、46.6%に達した。2020年、新たに改正された「医薬品登録管理弁法」は、明らかな臨床価値を有する希少病予防・治療の革新薬と改良型新薬を優先審査・認可手続きに組み入れ、臨床で緊急に必要とされる国外に上場していない国内に上場していない希少病医薬品について70日以内に審査・認可することを明らかにした。
中国が珍しい病気の孤児薬の研究開発と上場を奨励する政策が徐々に改善されるにつれて、一部の革新薬企業は中国で同時に上場するか、米国、EU、日本より少し遅れて上場することを選んだ。 公開データによると、2022年1月末現在、第3期臨床急需海外新薬リストの中の珍しい病薬品がすでに21個発売され、脊髄性筋萎縮症、ヘンティントン舞踏症、多発性硬化、粘多糖蓄積症などの「第1陣の珍しい病目録」の中の15の病種をカバーしている。
審査・認可・審査・認可の改革の下で、新薬の発売速度は大幅に加速したが、一部の疾病分野では依然として「国外有薬、国内無薬」の状況が存在し、巨大な臨床需要を満たすために、国も新薬の「高速道路」への参入を切り開いた。国内で発売されていない海外の新薬を楽城と大湾区大陸部の9市で先に試すことができる。
近年、ボアオ楽城先行区は国の政策の呼びかけに積極的に応え、珍しい病気の診療と薬品の保障を絶えず模索し、ボアオ楽城維健珍しい病気臨床医学センターを通じて世界の革新的な珍しい病気の薬品を導入し、楽城に着地した。同センターはこれまでに31種類の珍しい病気の薬品を導入しており、すでに多くの珍しい病気の患者がセンターで珍しい病気の薬品の先行試験に成功した。
これに対し、ボアオ楽城先行区管理局党委員会委員で常務副局長の呂小蕾氏は、「国が楽城に与えた「先行先試」の特許政策により、国外で承認されたが、中国ではまだ承認されていない珍しい病薬を楽城で率先して使用することができ、中国の患者ができるだけ早く国際革新薬物療法を使用することができる」と公開した。楽城は珍しい病気の世界の薬探しの特別保障を提供することを通じて、中国のより多くの珍しい病気の患者に幸福をもたらした。
昨年、海南省薬品監督管理局、海南省衛生健康委員会、海口税関の3部門が共同で「海南博鰲楽城国際医療観光先行区の高品質発展をサポートするための監督管理サービスのさらなる最適化に関する若干の措置」を印刷・配布したことに伴い、 臨床急需輸入薬品医療器械の審査・認可プロセスはさらに簡素化され、患者は楽城先行区で医療用薬についてより便利になる。
注目すべきは、 が「香港・マカオ薬品通」の最初の試験病院として、香港・深セン病院が積極的に優位を発揮し、ポンペイ病と難治性てんかんなどの薬物を導入し、地域内の珍しい病気の薬の空白を埋め、 はより多くの珍しい病気の患者の病状の発展を遅らせ、生活の質を高めるために希望をもたらし、珍しい病気を珍しく治療しないようにした。
現在までに、港大深セン病院はすでに100以上の珍しい病種の診療を展開し、骨科、神経内科、呼吸内科、内分泌内科、腎臓内科、血液内科、皮膚科、胸外科、泌尿器外科、小児科、産前診断センターなどの多科室に関連し、2400人余りの珍しい病患者を診療している。特に、骨形成不全、脊柱側曲げ、重症筋無力、特発性肺線維化、パーキンソン病、多系統萎縮、視神経脊髄炎などの病種の面で豊富な多学科共同診療の経験を蓄積した。
統計によると、現在、世界の珍しい病気の約80%は遺伝疾患であり、50%は児童期に発症している。30%の患児は5歳以上まで生きられない。 出生欠陥予防は国が重点的に注目している公共衛生プロジェクトである。このため、港大深セン病院産前診断センターは「拡張性遺伝病携帯者遺伝子スクリーニング」を準備し、妊娠前のコンサルティングと健康促進、知る選択と遺伝子スクリーニング介入のモデルを採用し、出生欠陥の発生率を効果的に予防し、減少している。
