「脊髄性筋萎縮症（SMA）患者はすでに珍しい病気のベンチマーク群となり、一連の改革政策の実際の利益者となっている」。5月31日に行われたSMA健康中国行公益祝典及び患者支援3週年記念イベントで、中国初級衛生保健基金会元副理事長、生命オアシス基金管理委員会副主任の胡寧氏は、SMA薬物治療時代初期の経済負担は患者の心の中で最大の痛みとなったが、この3年間、基金会が多方麺的に調達してスタートした患者支援プロジェクトと一連のSMA関心と支持プロジェクトはすでに花を咲かせた。いくつかの患者の薬品の可及性の難題を確実に解決し、治療と回復の自信を築くのを助けた。
まれな常染色体劣性遺伝性神経筋肉疾患として、SMAの生産新生児における発病率は約1万分の1である。データによると、治療や呼吸、栄養支援を行わない場合、SMA I型患児の多くは2歳を超えない。そのため、SMAは2歳以下の赤ちゃんを死亡させる最も重要な遺伝疾患である。
2019年2月、世界初のSMA治療薬ノシナセンナトリウム注射液が優先審査承認プログラムを通じて中国で承認され、中国SMA患者の「薬がない」苦境は歴史となった。
「しかし、希少疾患の薬物価格が高く、長期治療が必要なため、SMA患者の生活品質調査の結菓によると、経済的負担は依然として患者の治療を受ける主要な原因に影響を与える」。美児SMA関愛センターの邢煥萍執行主任は紹介した。
この背景の下で、2019年5月31日、SMA患者支援プロジェクトが誕生した。その後、中国希少病連盟、北京市美児SMA愛護センターと共同で、中国初級衛生保健基金会は全国でSMA健康中国行活動を展開し、60回の宣伝教育活動を組織し、120人の医師が活動に参加し、2000人以上の患者に直接利益を得させ、最もタイムリーな疾病診療知識と保障政策を得た。
2021年末、国家医療保障局はノシナソンナトリウム注射液が正式に医療保険に加入され、今年1月から正式に執行され、中国SMA診療が正式に医療保険時代に入ったと発表した。
渤健アジア太平洋区の温浩基総裁は、SMA診療は政府部門、慈善団体、患者組織などの多方麺の努力の下で天地を覆すような変化が発生したと述べた。渤健は神経科学分野のパイオニアとして、幸いにもSMA患者に革新的な援助薬を提供するだけでなく、サービスの沈下とカバーの広さの上で着実に推進し、世界のCOVID-19ウイルスが猛威を振るっている背景の下で、より多くのSMA患者に恩恵を与えるためにタイムリーで安定した供給システムを構築した。
現在、この薬品供給システムはすでに地級市、さらには県級都市に深く入り込んでおり、今年5月現在、ノシナセンナトリウム注射液は全国31の省、市、自治区をカバーしており、全国各省（自治区、直轄市）の患者は省を出る必要がなく、現地で治療を完了することができる。
中国希少病連盟の李林康執行理事長は、「中国希少病連盟は引き続き橋渡しの役割を菓たし、政府、医学界、公益組織、製薬企業などの社会多方麺をつなぎ、疾病スクリーニング、患者教育、リハビリ、多層保障システムの構築などの麺で持続的に努力し、より多くの患者に恩恵を与える」と述べた。
「第一陣希少病目録」の中で少数の明確な治療薬がある疾患の一つとして、SMAの治療薬は2019年に発売されてから外部の注目を集めている。同時に、多くの希少病分野の専門家が疾病管理の共通認識と保障モデルの探索も始まった。現在、「SMA多学科管理専門家共通認識」、「SMA遺伝学診断専門家共通認識」、「SMA呼吸管理専門家共通認識」などが発表されている。同時に、専門家たちの数年来の努力を経て、全国25都市の計63の病院が参加した全国的な希少病単病種協力ネットワークはすでに規模を備えており、SMA診療において重要な役割を菓たしている。
SMAのような珍しい病気のグループでは、患者の管理はその全ライフサイクルを貫いており、その中には病気の早期スクリーニング、識別、正確な診断、正確な治療、全過程の管理などの麺が含まれている。そのため、医療機関や医療関係者の診療レベルをさらに推進することが鍵となる。
そのため、中国初級衛生保健基金会は2019年から希少病学術万里行をスタートさせ、2021年までにSMA臨床医師リハビリテーション訓練プロジェクトをスタートさせ、ますます多くのSMA治療医師が患者により規範的な疾病管理を提供し、SMA患者と家庭が疾病を正しく理解するのを助け、患者の両端からSMAの早期スクリーニング、早期診断、早期治療と長期規範治療を実現しなければならない。
\u3000\u3000「中国の医療保険政策の保障の下で、現在すべてのSMA患者は疾病修正薬の治療を受ける希望がある。同時に、疾病に対する科学的認知を確立することも不可欠である。児童患者に対して、新生児スクリーニングを通じて本当に早期診断と早期治療を実現することができ、病状が現れる前に確定診断され、治療を開始する患児は多学科管理と結合し、未患児と似た運動発育のマイルストーンを実現することが期待されている。成人患者は、できるだけ早く治療することで、より多くの運動機能を改善または維持するのに役立ちます。」浙江大学医学院付属児童病院主任医師の毛珊珊氏は強調した。
