投資の要点
中国国家薬監局薬品審査評価センター（CDE）は20日、「単腕臨床試験による抗腫瘍薬の上場申請を支援するための適用性技術指導原則（意見募集稿）」を発表した。単腕試験（singlearmtrial、SAT）は平行対照群を設けないため、研究周期が短く、費用が低く、新薬の上場時間を大幅に短縮することができ、薬企業の歓迎を受けた。しかし、平行対照を設けていない場合、SATは評価時に群衆差、評価者/評価方法の差、緩和率と生存利益との相関性の不確定、臨床試験中の他の要素などの偏倚要素の妨害を導入し、これによりSAT結果を利益リスク評価根拠として採用する場合、多くの不確実性が存在する。したがって、医薬品の開発構造と臨床実践の変化に伴い、SATサポートによる医薬品の上場承認には、SAT自身の不確実性によるリスクよりも治療利益が大きいことを確保し、収益リスク比をできるだけ拡大しなければならない。このガイドラインは、今後SATを利用した薬物の発売を支援する重要な臨床試験の適用範囲（このガイドラインは抗腫瘍治療性薬物に適用され、細胞治療と遺伝子治療製品を含まない）について説明した。
（1）研究者群に有効な治療選択がない、
（2）試験薬物の作用機序が明確である、
（3）適応症の外部対照治療効果のデータが明らかである、
（4）試験薬の有効性が際立っている、
（5）安全性リスクの制御可能、
（6）珍しい腫瘍。
また、この『技術指導原則』は同時に、上記に挙げた適用状況はすべての状況をカバーできない可能性があると指摘している。上述の単腕臨床試験の適用条件は、重要な臨床試験が単腕研究設計を採用する十分な条件ではなく、上述の条件を満たしていれば必ずSATを支持として上場する重要な臨床試験を受けることができるのではないことを強調しなければならない。最終的にSATを上場申請を支持する重要な研究として受け入れることができるかどうかは、ターゲット集団における薬物の潜在的な利益リスク比、および疾病と薬物のメカニズム研究とSAT結果が証拠連鎖を形成できるかどうかを総合的に試験し、SATの結果が薬物の有効性を予測/実証するのに十分であるかどうかなど、SATを重要な研究として採用する合理性を共同で判定する必要がある。また、申請者と規制当局とのコミュニケーションを奨励し、開発された疾病、薬物作用メカニズム、開発予定薬物の前期探索臨床試験のデータなどに基づいて、SATをキー研究とする合理性を共同で検討する。このほか、『技術指導原則』は最適投与戦略の探索、緩和品質への関心、安全性への配慮、併用薬への配慮、独立審査委員会（IRC）の応用への関心、付随診断への関心などの臨床開発における問題点について説明した。
投資提案
このガイドラインの初志は、現在のペアを明らかにすることを目的としていることがわかります。
SATは抗腫瘍薬の上場申請の適用性を支持する科学的認識に用いられ、企業が早期の研究を完了した後、SATを重要な臨床研究として展開することが適切であるかどうかをよりよく評価し、後続の上場申請を支持することを期待している。中国の多くの腫瘍疾患がまだ有効な治療手段を欠いていた時代、SATは多くの抗腫瘍薬を迅速に市場に推進するために監督管理のグリーンルートを提供したが、中国の腫瘍治療薬の豊富さに伴い、監督管理の革新薬物に対する研究開発政策は日増しに引き締まり、抗腫瘍薬物に対する利益リスク評価には有効性、安全性及びSAT結果の不確実性に対する総合的な考慮が含まれる。その後、配置の標的、適応症が混雑し、研究開発の進度が遅い企業の生存空間はますます狭くなるだろう。臨床推進能力が高く、コース競争構造が良好な抗腫瘍薬開発企業に注目することを提案した。関連標的：亜盛医薬、科済薬業、 Jiangsu Hengrui Medicine Co.Ltd(600276) など。
リスクの提示
研究開発失敗のリスク、政策変動リスクなど。
