3月1日、米株上場企業の伝奇生物は、成人の再発/難治性多発性骨髄腫(MM)の治療に使用されるFDAの承認を得たと発表した。シダキオロンサイは中国で初めてFDAの承認を受けた細胞治療製品となり、世界で2番目にBCMAを標的としたCAR-T細胞免疫療法でもある。
CAR-T療法は現在「天価薬」と呼ばれ、現在、中国にはすでに2つの承認されたCAR-T製品があり、価格はいずれも百万元を超えている。2017年、多国籍薬企業のノワール初のCAR-T薬Kymriahが承認された時、定価は47.5万ドルに達した。
業界内では、伝説的な生物のシダキオロンサイの価格が46万ドルを超えたという情報がある。しかし、伝奇生物会社の関係者は本紙記者に、会社は定価を公表していないと明らかにした。
国産CAR-Tが海に出ることを実現
PD−1免疫療法に続き,CAR−T療法に代表される細胞療法は近年,腫瘍治療分野における新たな治療法となっている。
伝神生物によると、シダキオロンサイが今回承認されたのは、主に肝心な臨床1 b/2期CARTITUDE-1研究結果に基づいている。最新のデータによると、Cilta-celは、プロテアーゼ阻害剤、免疫調節剤および抗CD 38モノクローナル抗体を含む、過去に4つ以上の治療を受けた再発または難治性多発性骨髄腫患者において、98%に達する総緩和率を示した。
今年2月10日、信達生物PD-1が米国FDAを突破して阻止され、革新薬が海に出て打撃を受けた。伝奇生物のCAR-T製品の西達キオロン試合は米国で発売され、現在氷点下に陥っている革新薬コースに希望を燃やした。
これに対し、広州円石投資医薬業界の李益峰首席研究員は証券日報の記者に、この薬の承認も百済神州ゼブチニに続いて中国の革新薬の国際化が得た新しいマイルストーンと新たな突破だと明らかにした。今回承認されたことは、臨床価値がFDA承認の核心基準の一つであり、実際の臨床ニーズを解決できる薬物が海に出ることができるかをさらに説明し、FDAの承認要求をさらに明確にした。
また、私募排排排網傘下の融智投資研究員の包金鋼氏は、この薬の承認は、革新薬の海への出航に対する市場の論理を再構築するだけでなく、CXOコースへの懸念を緩和すると考えている。
革新的な薬物が発売された後に直面する最大の挑戦は、商業化チームに与えられる。包金鋼は記者に対し、現在CAR-Tコースの商業化の挑戦には、高価な価格が触れることができる人を下げることが含まれており、適応症は血液腫から実体腫に拡大し、安全性と有効性を最適化する必要があると述べた。
製品が発売される前に、伝説的な生物と楊森会社は2017年12月に世界の独占許可と協力協定を締結し、シダキオロン試合を開発し、商業化した。
伝奇的な生物によると、会社と楊森会社は2022年から段階的に認証治療センターネットワークを起動し、生産能力を拡大し、シダキオロンサイの全米での可及性を増加させ、シダキオロンサイが腫瘍医と彼らの患者に信頼性とタイムリーな方法で提供することを確保する。
国産CAR-T加速上場
中国では、CAR-T療法も研究開発の配置の重点であり、その中でターゲットは主にCD-19、BCMAに焦点を当て、少量の他の新興ターゲットに関連している。「競争はかなり激しい」。有名になりたくない業界関係者が記者に話した。
Southwest Securities Co.Ltd(600369) が発表した研究報告によると、BCMAターゲットは主に多発性骨髄腫を対象とし、世界で114のプロジェクトがこのターゲットを対象としている。そのうち75のBCMA-CARTプロジェクトは、中国企業がこの分野で最も積極的で、48のプロジェクトを占めている。
中国の上場企業がBCMA-CARTを配置したのは信達生物、科済薬業、先声薬業、薬明巨諾などである。このうち、科済薬業は2022年上半期にCAR-T製品CT 053がNDAを申告し、中国初のBCMACAR-Tになる見込みだという報道があった。
私募排排網傘下の融智投資研究員の包金鋼氏は、CAR-Tの熱が上昇するにつれて、ますます多くの企業がこのコースに進出していると考えている。しかし、CDE(国家薬監局薬審センター)によると、多くの臨床実験が行われているが、臨床資源の不足、研究開発/臨床実験の投入が大きいなどの原因で、推進が遅いため、CAR-T製品の研究開発はまだ任重道遠である。
メディアの報道によると、FDAが承認した初のCAR-T細胞療法として、多国籍薬企業ノワールのCAR-T製品Kymriahの2021年の売上高は5.87億ドルに達し、前年同期比24%増加した。未来、伝奇生物がビジネスの「伝奇」を創造できるかどうかが注目されている。
