4月11日、百済神州が発表した公告によると、百悦沢グローバル3期臨床試験ALPINE研究の最終緩和評価結果が発表され、独立審査委員会(IRC)により、再発または難治性(R/R)慢性リンパ球白血病(CLL)/小リンパ球リンパ球淋巴腫(SLL)成人患者において、BTK阻害剤百悦沢(ゼブチニ)がイブチニよりも優れた総緩和率(ORR)を示したことが確認された。世界の「同類の最良」BTK阻害剤としての潜在力を再確認した。
同試験の中間分析では、研究者が評価したORRで優れた効果を示したという。今回の最終緩和評価では、百悦沢も主なゴールに達し、IRC評価ではイブチニよりも優れたORRデータを示した。百悦沢はイブチニに比べて、ORRの結果はそれぞれ80.4%と72.9%(両側p値=0.0264)であった。ここで、ORRは、完全緩和と部分緩和データの合計として定義される。
百悦沢が世界で展開した35項目の臨床試験の一つとして、このALPINEヘッド対ヘッド試験は前後して世界で652例の患者を導入し、ヨーロッパ、アメリカ、中国、ニュージーランド、オーストラリアなど多くの国と地域をカバーした。試験の中位フォローアップ期間は24.2カ月であった。
「ヘッド・ツー・ヘッド」研究とは、臨床的に使用されている治療薬または方法を直接対照として用い、同等の試験条件下で実施された臨床試験であり、2つの薬物の「直接単一選択」と見なすことができる。このような研究の目的は、薬物の治療効果や安全性をより直接的、細かく研究し、比較することであり、頭対頭試験の直接対照を通じて、医師と患者に明確で正確な臨床証拠を提供することができる。通常、このような試験は難易度が高く、投入が大きく、リスクが高いため、過去に中国で直接対頭研究の挑戦を始めた企業は少なかった。
百済神州グローバル研究開発責任者の汪来博士は、「百悦沢3期試験ALPINEの最新の初歩的なデータを発表できて嬉しいです。この試験は、既往の治療後に疾病が再発または転移したCLL患者の中で、百悦沢の総緩和率がイブチニより優れていることを示しています。CLL患者とその家族にとって、疾病の再発と治療耐性は特に困難な挑戦であることをよく知っています。そのため、今回の試験で得られた最終的な緩和評価の結果は私たちを鼓舞させ、それはさらにわれわれの臨床証拠を広げ、百悦沢のCLL治療への潜在力を再び証明した。」
同社は、ALPINEの試験結果の支持に基づいて、百済神州はすでに米国、EU、その他の市場でCLLに対する上場許可申請を提出したと明らかにした。2022年2月、百済神州は米国FDAと欧州薬品管理局が百悦沢治療CLLの新適応症の上場申請を受けたと発表した。中国の革新薬のグローバル化の先駆者として、百済神州百悦沢は2019年11月に米国FDAで上場を許可され、中国の抗がん新薬の海への「ゼロ突破」を実現した。その後、中国、カナダ、オーストラリア、ロシア、EUなど多くの国と地域で承認され、現在、世界45の市場に上陸することに成功した。また、百悦沢は世界で40以上の薬政申告が審査中だ。
中国では、少なくとも1つの治療を受けた成人セット細胞リンパ腫(MCL)患者、少なくとも1つの治療を受けた成人慢性リンパ球白血病(CLL)/小リンパ球リンパ腫(SLL)患者、少なくとも1つの治療を受けた成人華氏巨球蛋白血症(WM)患者の治療を含む3つの適応症において、付条件の承認を得ている。現在、百悦沢の3つの適応症はすべて最新版の中国国家医療保険目録に組み入れられ、同類BTK阻害剤の中で、毎月の治療費用が最も低い製品となり、高い基準の国際品質、切実益と中国患者である。
業界のアナリストによると、中米の臨床ガイドラインの二重推薦を受けた本土の新薬開発は初めてで、百悦沢の複数の適応症はいずれもガイドラインの優先推薦を受けたという。最新版の米国国家総合癌ネットワーク(NCN)ガイドラインでは、百悦沢がCLL/SLL一線または後線の優先推奨治療案に登録され、CLLという重要な適応症における国際ガイドラインの推奨地位が著しく上昇していることを示している。2022年初め、国家薬監局薬審センターも百悦沢が初治性成人CLL/SLL患者を治療するための新適応症上場許可申請(sNDA)を受理し、その突破的な治療法認定を授与し、それを第一線の治療案として加速させ、中国のより多くの徐淋患者に治療 New Hope Liuhe Co.Ltd(000876) をもたらす。
