事件：5月31日、安進はolpasiranがリポタンパク質（a）の増加に対するII期OCEAN（a）-DOSE研究で積極的なキー結菓を得たと発表した。
アンジンは5月31日、olpasiranがリポタンパク質（a）の増加に対するII期OCEAN（a）-DOSE研究で積極的なキー結菓を得たと発表した。olpasiranは小さな幹渉RNA（siRNA）であり、体内のリポタンパク質（a）の生成を減少させ、リポタンパク質（a）のレベルを低下させることができる。
OCEAN（a）-DOSE研究は281例のリポタンパク質（a）が150 nmol/L（中位レベル260 nmol/L）を超え、アテローム性動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）症状を有する患者に、それぞれolpasiranを12週に1回10 mg、75 mg、225 mg、24週に1回225 mgまたはプラセボを皮下注射し、主な終点は第36週リポタンパク質（a）の基線よりの変化であった。副次的終点は、48週目のリポタンパク質（a）のベースラインよりの変化である。
その結菓、患者の36週目と48週目のリポタンパク質（a）レベルは90%を超えて低下し、複数の用量で一緻した効菓が観察された。治療中に新しい安全性イベントは発見されなかった。
総括：外来核酸薬物が体内に入って作用を発揮したい場合、まず分解の問題を克服しなければならない。新技術の発展に伴い、一部の難題はすでに比較的に良い解決方法を持っており、その中で化学修飾と送達システム技術の突破は核酸薬物の発展に対して重要な役割を菓たしている。
化学修飾を通じてRNA薬物の内因性内切酵素と外切酵素の分解に抵抗する能力を増強し、薬物の治療効菓を大幅に向上させることができる。一般的な核酸モノマー修飾には、糖の化学修飾、リン酸骨格修飾、リボソーム五員環改造などが主に含まれる。
総合的に見ると、化学修飾された核酸薬物だけでは血液循環中に急速に分解されやすく、標的組織中に蓄積しにくく、標的細胞膜を効菓的に通過して細胞質中にある作用部位に到達しにくい。そのため、配信システムの力を借りる必要があります。
従来の小分子化薬、抗体薬のメカニズムとは異なり、核酸薬の特に独特な作用メカニズムと誠実な招請能力。将来、適応症の不断の開拓、送達と修飾技術の不断の完備に伴い、核酸薬物はより多くの疾病患者を普及させ、本当に小分子化学薬と抗体薬物に続くもう一つの爆金製品となる。以上のことから、核酸業界に「好視」評価を与え続けた。
リスクの提示：新製品の販売は予想に及ばない；研究開発のリスク業界競争の激化リスク；マクロ経済の下振れリスク。
